Op woensdag 23 maart 2011 zijn de laatste resultaten gepubliceerd met betrekking tot de fase I-IIa klinische studie voor therapie voor de ziekte voor Duchenne.

De resultaten laten zien dat het middel PRO051 bij toediening door injecties onder de buikhuid in 12 Duchenne patiënten in staat is om zich goed door het lichaam te verspreiden en zo de spieren te bereiken. Biopten uit een spier in het onderbeen lieten zien dat er dystrofine in deze spieren werd geproduceerd, het eiwit wat normaal gesproken afwezig is bij Duchenne patiënten. Aansluitend aan de studie werden de jongens met de hoogste dosis  doorbehandeld. Na 12 weken waren er voorzichtige tekenen dat er een gunstig effect was op de loopafstand. Dit is een prachtig resultaat. Er is nu een grote internationale trial gestart waaraan 180 patiënten mee doen uit 18 landen om aan te tonen dat er een significant en klinisch relevant effect op de spierkracht en functie is. 

De resultaten van de studie zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.